Uji Coba Terapi Gen yang Menjanjikan Ditangguhkan Karena Potensi Risiko Kanker

Uji Coba Terapi Gen yang Menjanjikan Ditangguhkan Karena Potensi Risiko Kanker


Ilustrasi untuk artikel berjudul Percobaan Terapi Gen yang Menjanjikan Ditangguhkan Karena Potensi Risiko Kanker

Foto: Taimy alvarez (AP)

BPerusahaan ioteknologi Bluebird menangguhkan uji coba terapi gennya sebagai pengobatan untuk kelainan yang berhubungan dengan darah atas kekhawatiran tentang kemungkinan peningkatan risiko kanker. Perusahaan mengutip penemuan baru-baru ini dari dua pasien yang diberi pengobatan eksperimental yang mengembangkan bentuk kanker darah, bersama dengan kasus serupa yang didokumentasikan pada tahun 2018. Namun, pada titik ini, tidak jelas. bahwa perawatan benar-benar terkait dengan insiden ini.

Terapi gen telah muncul sebagai terobosan potensial untuk mengobati penyakit yang sebagian besar atau seluruhnya terkait dengan mutasi genetik. Biasanya, tujuannya adalah untuk membuat perubahan jangka panjang atau bahkan permanen pada perubahan tertentu sel dengan melumpuhkan atau mengganti gen yang salah. Pada 2017, terapi gen pertama menargetkan mutasi spesifik — yang menyebabkan kehilangan penglihatan — dulu disetujui oleh Food and Drug Administration.

Salah satu aplikasi yang menarik untuk terapi gen adalah penyakit sel sabit, kelainan genetik yang menyebabkan sel darah merah seseorang berubah bentuk., kaku, dan tidak bisa bepergian dengan mudah melalui tubuh, menyebabkan anemia kronis dan seringkali memperpendek umur. Orang mengembangkan penyakit sel sabit karena mutasi (yang harus diwariskan dari kedua orang tua) yang mengubah produksi hemoglobin, protein pengangkut oksigen yang memberi warna pada sel darah merah. Perawatan terapi gen Bluebird, yang disebut Lentiglobin, memperkenalkan versi modifikasi dari gen yang bertanggung jawab atas hemoglobin ke dalam sumsum tulang seseorang, diharapkan membuatnya menghasilkan suatu bentuk hemoglobin yang secara langsung mengurangi. tingkat versi penyakit.

Dalam data klinis awal, hasilnya ada tampak menjanjikan, dengan pasien mengalami penurunan drastis pada gejala terkait dan peningkatan kerja darah. Namun pada Desember 2018, Bluebird melaporkan bahwa seorang pasien diberi Lentiglobin dikembangkan myelodysplastic syndrome (MDS), kanker darah yang membuat sel darah tidak dapat tumbuh dengan baik. Saat itu, perusahaan menetapkan bahwa kondisi pasien kemungkinan besar karena kemoterapi yang mereka terima sebelum terapi gen, yang digunakan untuk mengkondisikan tubuh agar menerima pengobatan., sejak MDS dikenal komplikasi. Pasien meninggal tahun lalu.

Namun, setidaknya satu pasien lain di Uji coba sel sabit telah mengembangkan MDS, sementara pasien ketiga telah mengembangkan leukemia myeloid akut. Kedua pasien telah menerima terapi gen beberapa tahun sebelumnya, dan perusahaan mengatakan telah mengetahui kasus mereka minggu lalu. Puncak dari laporan ini telah menyebabkan perusahaan menangguhkan semua miliknya uji coba terapi gen yang sedang berlangsung, termasuk uji coba Fase III untuk sel sabit, dan beri tahu badan kesehatan terkait di AS dan Eropa.

“Keamanan setiap pasien yang telah berpartisipasi dalam penelitian kami atau dirawat dengan terapi gen kami adalah prioritas utama kami,” kata Nick Leschly, CEO Bluebird, dalam sebuah pernyataan dari perusahaan. “Kami berkomitmen untuk sepenuhnya menilai kasus ini dalam kemitraan dengan penyedia layanan kesehatan yang mendukung studi klinis kami dan badan pengatur yang sesuai. Pikiran kami bersama pasien ini dan keluarga mereka selama ini. “

Perusahaan itu mencatat bahwa tidak ada kasus serupa kanker darah yang pernah terlihat uji coba bersamaan dari terapi gen serupa untuk thalassemia, kelainan bawaan lainnya yang ditandai dengan hemoglobin yang tidak sehat. Tetapi mereka dan dewan keamanan independen yang mengawasi uji coba ini sekarang akan menyelidiki apakah metode pengiriman yang digunakan untuk Lentiglobin, yang bergantung pada lentivirus yang dimodifikasi untuk memberikan terapi ke sel, memiliki peran dalam kasus ini (salah satu lentivirus yang terkenal adalah HIV).

Meskipun perawatan terapi gen ini menjanjikan, para ilmuwan mengkhawatirkan potensi jangka panjang mereka.risiko jangka panjang dan kemoterapi agresif sering kali diperlukan untuk membuatnya berhasil. Kekhawatiran lain adalah virus ituberbasis terapi gen mungkin luntur seiring waktu. TTerapi ini juga cenderung tetap sangat mahal bagi kebanyakan orang untuk benar-benar digunakan.

TPenangguhan uji klinis untuk alasan keamanan adalah hal yang umum dan belum tentu merupakan tanda kegagalan pengobatan (tahun lalu, beberapa uji coba vaksin covid-19 telah tergantung tapi akhirnya dimulai ulang). Waktu harus memberi tahu apakah laporan ini adalah bukti peningkatan risiko kanker yang nyata dari perawatan ini.

Toto SGP situs pengeluaran singapore terbaik